Kliniske forsøg brænder medicinske gennembrud i kræft
kliniske forsøg er afgørende for udviklingen af nye kræftterapier, men mange patienter har misforståelser om kliniske forsøg, der kan gøre dem bekymrede for at tilmelde sig en.
på vegne af leukæmi & Lymfomsamfundet talte CURE kur med Dr. Susan M. O ‘ Brien, en hæmatologisk onkolog ved UCI Health i Orange, Californien, der er aktivt involveret i kliniske forsøg som direktør for UCI Health Sue og Ralph Stern Center for Cancer Clinical Trials and Research. O ‘ Brien diskuterer vigtigheden af kliniske forsøg for at fremme området kronisk lymfocytisk leukæmi (CLL) og tilbyder rådgivning til patienter, der kan være interesseret i et forsøg, men ikke ved, hvor de skal starte.
CURE kur: hvad er de forskellige former for kliniske forsøg, og hvorfor er de vigtige?
O ‘ Brien: kliniske forsøg kommer i mange forskellige smag. De kan være forsøg med nye agenter, helt nye agenter, der endnu ikke har FDA (Food and Drug Administration) godkendelse. Og de kunne være stoffer, der er næste generation. Så for eksempel har vi en BTK (Bruton tyrosinkinase) hæmmer, men … nogle virksomheder tror måske, at de har en bedre BTK-hæmmer. Der kan være forsøg, der ser på behandlinger for tilbagefaldssygdom; der (kan) være forsøg, der ser på indledende frontlinje (behandlinger).
jeg tror, at mange mennesker nogle gange har misforståelsen og angsten ved at tilmelde sig et klinisk forsøg, fordi de måske behandles med placebo. Det er meget sjældent at se i et kræftforsøg. Jeg tror ikke, jeg nogensinde har set (et klinisk CLL-forsøg) hos patienter, der har brug for behandling, hvor der er nogen form for tildeling til placebo.
jeg synes, det er vigtigt for en patient at overveje et klinisk forsøg, især med de nye agenter, hvis de er tilgængelige. … Tænk på, at Imbruvica (Ibrutinib) fuldstændigt ændrede landskabet for CLL. Det har virkelig været en total game changer. Overvej hvor lang tid det tager at få et lægemiddel FDA godkendt, og den ene, forresten, gik virkelig hurtigt. Hvad det betyder er, at folk, der er på de kliniske forsøg, faktisk har adgang til stoffet år før det stof bliver FDA godkendt. Så det kan virkelig få dig adgang til nye, gode stoffer, før de endda er derude for resten af samfundet at bruge.
vi skal også huske på, at kliniske forsøg er meget vigtige, fordi de er den eneste måde, vi får nye lægemidler på. Hvert lægemiddel, der er godkendt af FDA, skulle testes i normalt mere end et klinisk forsøg. (Fase 1-forsøget bestemmer) den passende dosis, og det andet forsøg ser på, hvor godt folk reagerer. Og så når vi går til det, vi kalder fase 3; Det er de randomiserede forsøg, hvor en patient tilfældigt tildeles det, der normalt betragtes som plejestandarden eller til det nyere lægemiddel.
der er forskellige steder undervejs, hvor vi skal akkumulere disse forsøgsdata, før de går til FDA til godkendelse. Derfor kan folk, der tilfældigvis får et godt stof, have mange års tidlig adgang til det, før det endda bliver godkendt.
kan du tale lidt mere om de misforståelser, som folk har om kliniske forsøg, der kan gøre dem bekymrede?
jeg tror, at nogle mennesker har angst (og tænker), “du eksperimenterer med mig.”Vi kan ikke lide at kalde det at eksperimentere. Men ja, du kan tænke på det som det faktum, at du tester et lægemiddel, der måske ikke er blevet givet til mange mennesker.
hvis du er (på et fase 1 forsøg), så ja, du er en af de første mennesker nogensinde at få det stof. Hvis du er på et fase 2-Forsøg, ser du på respons (på stoffet): vi har allerede defineret dosis, vi ved, hvad dosis er, vi ved, hvad (bivirkningerne) er. Folk fik (stoffet) før dig, og (det blev anset for lovende nok til at flytte) frem til fase 2. Når det kommer til fase 3 — hvor du tilfældigt sammenligner det med standard for pleje-er der masser af viden. (Der er ofte allerede offentligt) præsenterede data eller offentliggjorte data fra de tidligere kliniske forsøg, så du går ind i et forsøg for at få … et lægemiddel eller en kombination, som du (muligvis ikke kan) komme uden for retssagen. Men forhåbentlig er det noget, der vil gavne dig og derefter gavne samfundet som helhed, hvis (det) fører til efterfølgende godkendelse af det stof.
Hvordan kan patienter lære mere om kliniske forsøg?
selvfølgelig leukæmi & Lymfom Society er en stor (ressource), der virkelig hjælper med at matche patienter med forsøg i deres område. Dette er et af spørgsmålene om kliniske forsøg: det er sandsynligvis lettere for patienter i større storbyområder at deltage, end det kan være for en person, der bor i et virkelig landdistrikt, hvor de ikke er så tæt på deres medicinske center. De skal kunne komme derhen.
der er visse forsøg, hvor de større centre vil samarbejde med mindre praktikere. … I nogle af de kooperative grupper, at hub-and-spoke model er, hvordan de fungerer. Så for eksempel er der store akademiske centre, men så er der tilknyttede, meget mindre centre, der også deltager i disse forsøg. Så samarbejdsgruppeforsøg er undertiden lettere for patienter at få adgang til på grund af deres design. Og du behøver ikke (gå) til et af de fire centre, der gør det forsøg. Så det kan være virkelig nyttigt.
en række forskellige steder kan være meget nyttige, når man forsøger at identificere forsøg, især i en bestemt region (fordi du sandsynligvis ikke vil) en patient, der bor i Århus (at have) at flyve til København på ugentlig basis. Jeg mener, det er realistisk ikke kommer til at arbejde. Der er andre forsøg på større centre, hvor de skal gå til forsøget for at tilmelde sig, men noget af behandlingen — især hvis det er en oral agent, som patienten tager sig selv — kan faktisk administreres hjemme.
så den slags forsøg har patienterne noget frem og tilbage til forsøgscentret, men meget mindre end hvis det er et lægemiddel, der faktisk skal leveres på forsøgscentret. Nogle gør, nogle gør det ikke. der er en række muligheder, selv for folk, der ikke bor i stærkt befolkede storbyområder, til potentielt (deltage) i et klinisk forsøg.
