Medfødt dyserythropoietisk anæmi
behandling af personer med CDA består normalt af hyppige blodtransfusioner, men dette kan variere afhængigt af den type, som individet har. Patienter rapporterer at gå hver 2-3 uge for blodtransfusioner. Derudover skal de foretage chelationsterapi for at overleve; enten deferoksamin, deferasiroks eller deferipron for at eliminere det overskydende jern, der akkumuleres. Fjernelse af milten og galdeblæren er almindelig. Hæmoglobinniveauer kan køre hvor som helst mellem 8.0 g/dl og 11,0 g / dl hos ikke-transfunderede patienter er mængden af blod, som patienten modtager, ikke så vigtig som deres baseline pre-transfusion hæmoglobinniveau. Dette gælder også for ferritinniveauer og jernniveauer i organerne, det er vigtigt for patienter at gå regelmæssigt til transfusioner for at maksimere et godt helbred, normale ferritinniveauer løber overalt mellem 24 og 336 ng/ml, hæmatologer begynder generelt ikke chelationsterapi, før ferritinniveauer når mindst 1000 ng/ml. Det er dog vigtigere at kontrollere jernniveauer i organerne gennem MR-scanninger end blot at få regelmæssige blodprøver for at kontrollere ferritinniveauer, som kun viser en tendens og ikke afspejler det faktiske organjernindhold.
Genterapidit
genterapi såvel som knoglemarvstransplantation er også mulige behandlinger for lidelsen, men hver har deres egne risici på dette tidspunkt. Knoglemarvstransplantation er den mere anvendte metode mellem de to, mens forskere stadig forsøger at definitivt fastslå resultaterne af genterapibehandling. Det kræver generelt en 10/10 HLA matchet donor, men som normalt er søskende. Da de fleste patienter ikke har dette, skal de stole på genterapiforskning for potentielt at give dem et alternativ. CDA ved både kliniske og genetiske aspekter er en del af en heterogen gruppe af genetiske tilstande. Genterapi er stadig eksperimentel og er stort set kun blevet testet i dyremodeller indtil nu. Denne type terapi har imidlertid løfte, da det giver mulighed for autolog transplantation af patientens egne sunde stamceller snarere end at kræve en ekstern donor og derved omgå ethvert potentiale for graft vs. host disease (GVHD).
i USA godkendte FDA kliniske forsøg på Beta-thalassemia-patienter i 2012. Den første undersøgelse, der fandt sted i juli 2012, rekrutterede mennesker med thalassemia major,
