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Il existe un écart de coût important entre les schémas chimiothérapeutiques actuellement approuvés utilisés pour certaines des tumeurs malignes solides les plus courantes. Bien que des progrès importants aient été réalisés dans les soins du cancer au cours de la dernière décennie, l’augmentation exponentielle des coûts avec l’introduction d’agents biologiques sans sensibilisation aux coûts correspondante a entraîné une augmentation des coûts des soins de santé.
Le traitement du cancer est un domaine en évolution rapide. Le NCCN a déployé des efforts louables pour réunir des équipes de traitement multidisciplinaires et élaborer des lignes directrices fondées sur des données probantes pour le traitement de divers cancers. Cependant, ces lignes directrices sont basées sur des essais cliniques multicentriques avec des points finaux de survie clinique, et les lignes directrices négligent l’aspect important du fardeau financier attribué aux nouvelles thérapies. Dans un climat financier en évolution, la rentabilité du traitement du cancer a des implications importantes pour toutes les parties prenantes — la toxicité financière peut compenser les améliorations marginales obtenues en termes de survie ou de contrôle de la maladie. Chaque société souffre de ressources limitées, et un choix important doit être fait entre améliorer la survie de manière marginale à des coûts énormes et investir dans la recherche pour développer des thérapies pouvant entraîner une amélioration plus radicale des résultats. Alternativement, les efforts devraient se concentrer sur l’identification des causes des coûts exorbitants pour les réduire.
La présente étude montre un écart de coût important dans les schémas thérapeutiques au sein des mêmes catégories. Bien que le NCCN ait décrit les schémas chimiothérapeutiques disponibles ainsi que les preuves à l’appui de leur utilisation, les recommandations d’utilisation de l’un par rapport à l’autre ne sont pas bien décrites. Par exemple, dans les lignes directrices du NCCN pour le traitement adjuvant du cancer colorectal, aucune distinction n’est faite entre la stratégie traditionnelle du fluorouracile (FU) et de la leucovorine et les stratégies qui ajoutent de l’oxaliplatine. Par exemple, les coûts estimés de Flox-2 (fluorouracile, leucovorine et oxaliplatine) et de mFolfox (FU modifié, leucovorine et oxaliplatine) dans la présente étude (10 247$ et 16 084 respectively, respectivement) sont beaucoup plus élevés par rapport au FU et à la leucovorine (4 508$). Bien que l’ajout d’oxaliplatine ait entraîné une amélioration de la survie sans maladie, les résultats actualisés de l’essai National du Projet c-07 sur les adjuvants chirurgicaux du sein et de l’intestin n’ont pas démontré d’amélioration de la survie globale (rapport de risque, 0,88; IC à 95 %, 0,75 à 1,02).9
Bien que les médecins tiennent compte de la situation financière du patient lors du choix des thérapies, l’absence de lignes directrices sur la rentabilité rend ces décisions difficiles. Les analyses coût-efficacité sont importantes pour faire un choix éclairé ainsi que pour déterminer si les avantages d’une thérapie l’emportent sur les ressources investies dans la configuration du tiers payeur. De plus, la formation des médecins sur ces choix et l’incorporation de la pharmacogénomique dans l’algorithme de traitement sont importantes.
Un effort concret pour contrôler la hausse des prix est également essentiel pour améliorer le traitement du cancer. L’assurance-maladie a pris de multiples mesures pour réglementer la hausse des prix, telles que les limites de couverture, la détermination de l’interchangeabilité des médicaments et la création d’intermédiaires d’achat (par exemple, les hôpitaux ayant des intérêts financiers dans la négociation de prix plus bas).10 Il est à noter que les prix des médicaments au Royaume-Uni et au Canada, qui ont un système de paiement national, sont moins chers que ceux des États-Unis avec leur système de tiers payeur.10 Contrairement aux attentes, l’absence de meilleurs résultats malgré l’augmentation des dépenses a été démontrée.11 Les États-Unis consacrent actuellement 17,9 % de leur produit intérieur brut aux soins de santé, mais accusent un retard dans la plupart des pays développés en ce qui concerne les indices de soins de santé, y compris les résultats du cancer.12 Il est important de décider si le système de remboursement doit être complètement revu ou si l’effort doit se concentrer sur la maîtrise des coûts dans le cadre du paradigme existant.
Une raison souvent citée pour les prix incontrôlables de la chimiothérapie anticancéreuse est les coûts de développement et de test, en particulier ceux des essais cliniques multicentriques de grande envergure avant l’approbation du médicament.5,10 Des conceptions d’études adaptatives ou d’enrichissement ou de petits essais randomisés suivis de grandes études d’efficacité comparatives par observation (ou d’essais randomisés sur registre collaboratif) pourraient être une solution.13
Au cours de la dernière décennie, les Centers for Disease Control and Prevention ont rendu compte de l’amélioration de la survie au stade spécifique des patients atteints de tumeurs solides courantes.14 Bien que le bénéfice supplémentaire pour la survie ait été observé dans toutes les tumeurs solides et soit probablement multifactoriel, l’écart de coût significativement plus élevé pour le traitement du cancer du côlon et du sein par rapport au cancer du poumon et de la vessie est surprenant. Une sensibilisation sociale accrue et des efforts de recherche dans ce domaine pourraient expliquer certains de ces changements. Les formulations orales d’agents de chimiothérapie qui étaient auparavant administrées par voie intraveineuse sont de plus en plus disponibles. Cela contribuerait à réduire considérablement le stress financier en aidant à contrôler les coûts indirects associés aux déplacements, à l’entretien des pompes et aux heures de travail perdues. Cependant, la plupart des régimes d’assurance ne couvrent pas toutes les formulations orales. Parallèlement à la réglementation visant à contrôler la hausse des prix, il est impératif d’élaborer des stratégies de traitement pour réduire le fardeau des coûts pour les patients (par exemple, les soins à domicile). Les incitations fiscales incitant les employeurs à fournir des polices d’assurance complémentaire aux patients atteints de cancer sont une autre mesure qui mérite d’être explorée.
Le coût par rapport aux avantages des nouveaux traitements est également important à examiner pour déterminer si des ressources pourraient être affectées à d’autres stratégies, telles que la recherche comparative sur l’efficacité du cancer et les soins de soutien et palliatifs pour les patients. Chaque approbation de nouveau médicament doit comporter une analyse des coûts du fardeau financier supplémentaire par rapport à l’efficacité supplémentaire du médicament. La discussion sur le coût des soins est une composante importante des soins contre le cancer.15 Une étude de l’Université Johns Hopkins a démontré que la majorité des oncologues médicaux reconnaissent le coût comme une information importante à inclure dans les lignes directrices du NCCN, et 80% des patients ont identifié le coût comme une information précieuse à discuter lors des visites à la clinique.16 Bien qu’il soit difficile, en tant que praticien ou patient, de ne pas utiliser un traitement potentiellement prolongeant la vie lorsqu’il est confronté à un cancer, il est aussi raisonnable de peser les avantages du traitement par rapport au fardeau financier qu’il le serait de peser les avantages par rapport aux effets indésirables.
L’outil Value in Cancer Care récemment introduit par ASCO est un effort louable pour choisir un régime approprié.17 L’outil comprend trois éléments importants, à savoir le bénéfice clinique, la toxicité et le coût. Le calcul des coûts est basé sur l’assurance des patients et peut présenter une estimation plus réaliste. Bien que les principales caractéristiques de l’outil n’aient pas pu être incorporées dans la présente étude, l’outil met en évidence l’existence d’un écart de coût important dans les schémas thérapeutiques équivalents pour le traitement du cancer. Des données d’efficacité plus comparatives sur les avantages thérapeutiques ainsi que des efforts pour réduire l’écart de coût seraient bénéfiques pour les patients dans le choix d’un régime approprié.
La présente étude est limitée par l’hypothèse d’une durée uniforme du cycle de traitement et l’extrapolation des données à un homme adulte américain moyen, alors que la distribution anthropométrique des patients atteints de cancer pourrait être différente. L’étude est également simpliste dans son utilisation de la perspective du payeur pour les coûts et le remboursement des médicaments, qui peut ne pas refléter vraiment les coûts réels engagés par le patient, l’organisation de soins de santé, le payeur ou la société. Cependant, la simplicité renforce les inférences, qui sont assez robustes à travers les analyses de sensibilité.
En conclusion, il existe un écart de coût important pour les schémas chimiothérapeutiques prescrits dans les lignes directrices du NCCN. Les efforts de l’ASCO pour fournir des données coûts-avantages pourraient être opportuns pour aider le fournisseur, le patient et le payeur à discerner le schéma thérapeutique approprié sans la toxicité financière associée.
