Klinische studies voeden medische doorbraken bij kanker

klinische studies zijn essentieel voor de ontwikkeling van nieuwe kankertherapieën, maar veel patiënten hebben een misvatting over klinische studies waardoor ze bang kunnen zijn om zich in te schrijven voor een.Namens de Leukemia &Lymphoma Society sprak CURE® met Dr. Susan M. O ‘ Brien, een hematologie-oncoloog bij de UCI Health in Orange, Californië, die actief betrokken is bij klinische trials als directeur van de UCI Health Sue en Ralph Stern Center for Cancer Clinical Trials and Research. O ‘ Brien bespreekt het belang van klinische proeven voor het bevorderen van het gebied van chronische lymfatische leukemie (CLL) en biedt advies voor patiënten die geïnteresseerd kunnen zijn in een onderzoek, maar niet weten waar te beginnen.

Cure®: Wat zijn de verschillende soorten klinische proeven en waarom zijn ze belangrijk?

O ‘ Brien: klinische studies komen in veel verschillende smaken voor. Het kunnen proeven zijn met nieuwe agenten, volledig nieuwe agenten die nog geen goedkeuring van de FDA (Food and Drug Administration) hebben. En het kunnen medicijnen zijn die de volgende generatie zijn. Dus bijvoorbeeld, we hebben een BTK (Bruton tyrosine kinase) remmer, maar … sommige bedrijf zou kunnen denken dat ze een betere BTK-remmer. Er kunnen proeven zijn die kijken naar behandelingen voor terugval ziekte; Er (kunnen) proeven die kijken naar de eerste frontline (behandelingen).

ik denk dat veel mensen soms de misvatting en angst hebben om zich in te schrijven voor een klinische studie omdat ze behandeld zouden kunnen worden met een placebo. Dat zie je zelden bij een kankeronderzoek. Ik denk niet dat ik ooit heb gezien (een CLL klinische proef) bij patiënten die behandeling nodig hebben waar er een soort van toewijzing aan een placebo.

ik denk dat het belangrijk is voor een patiënt om een klinische proef te overwegen, in het bijzonder met de nieuwe middelen als ze beschikbaar zijn. … Denk aan het feit dat Imbruvica (ibrutinib) het landschap volledig veranderde voor CLL. Het is echt een totale game changer geweest. Bedenk hoe lang het duurt om een medicijn FDA goedgekeurd te krijgen, en die ging trouwens heel snel. Wat dat betekent is dat mensen die op de klinische proeven daadwerkelijk toegang hebben tot het geneesmiddel jaren voordat dat geneesmiddel wordt goedgekeurd door de FDA. Dus het kan je echt toegang geven tot nieuwe, geweldige medicijnen voordat ze er zelfs zijn voor de rest van de gemeenschap om te gebruiken.

we moeten ook in gedachten houden dat klinische proeven erg belangrijk zijn omdat (zij) de enige manier zijn waarop we nieuwe geneesmiddelen krijgen. Elk geneesmiddel dat is goedgekeurd door de FDA moest worden getest in meestal meer dan één klinische proef. (De fase 1 studie bepaalt) de juiste dosis, en de tweede studie bekijkt hoe goed mensen reageren. Als we dan naar wat we fase 3 noemen gaan, zijn dat de gerandomiseerde proeven waarbij een patiënt willekeurig wordt toegewezen aan wat gewoonlijk als de standaardzorg wordt beschouwd of aan het nieuwere medicijn.

er zijn verschillende plaatsen langs de weg waar we die proefgegevens moeten verzamelen voordat het naar de FDA gaat voor goedkeuring. Dat is de reden waarom mensen die toevallig op een geweldige drug kunnen hebben jaren van vroege toegang tot het voordat het zelfs wordt goedgekeurd.

kunt u iets meer vertellen over de misvattingen die mensen hebben over klinische proeven die hen ongerust kunnen maken?

I think some people have anxiety (and think), ” You ‘ re experimenting on me.”We noemen het niet graag experimenteren. Maar ja, je kunt het zien als het feit dat je een medicijn test dat misschien niet aan veel mensen is gegeven.

als u (in een Fase 1 studie), dan ja, u bent een van de eerste mensen ooit om dat geneesmiddel te krijgen. Als je in een fase 2-studie zit, kijk je naar de respons (op het medicijn): We hebben de dosis al gedefinieerd, we weten wat de dosis is, we weten wat de (bijwerkingen) effecten zijn. Mensen kregen (de drug) voor je, en (het werd geacht veelbelovend genoeg om te gaan) naar Fase 2. Tegen de tijd dat het in Fase 3 komt — waar je het willekeurig vergelijkt met de standaard van zorg — is er genoeg kennis. (Er zijn vaak al publiekelijk) gepresenteerde gegevens of gepubliceerde gegevens van de eerdere klinische proeven, dus je gaat naar een proef te krijgen … een geneesmiddel of combinatie die u (mogelijk niet) buiten de proef krijgt. Maar hopelijk is dat iets dat jou en de samenleving als geheel ten goede komt als (het) leidt tot latere goedkeuring van dat medicijn.

Hoe kunnen patiënten meer te weten komen over klinische studies?

natuurlijk is de Leukemia & Lymphoma Society een grote (bron) die echt helpt om patiënten te matchen met proeven in hun gebied. Dit is een van de vragen over klinische proeven: het is waarschijnlijk makkelijker voor patiënten in grotere grootstedelijke gebieden om deel te nemen dan voor iemand die in een echt landelijk gebied woont waar ze niet zo dicht bij hun Medisch Centrum zijn. Ze moeten daar kunnen komen.

er zijn bepaalde proeven waarbij de grotere centra zullen samenwerken met kleinere beoefenaars. … In sommige coöperatieve groepen is dat hub-and-spoke model hoe ze werken. Er zijn bijvoorbeeld grote academische centra, maar er zijn aangesloten, veel kleinere centra die ook deelnemen aan die proeven. Dus coöperatieve groep trials zijn soms makkelijker voor patiënten om toegang te hebben tot vanwege hun ontwerp. En je hoeft niet naar een van de vier centra te gaan die dat proces doen. Dus dat kan echt helpen.

een aantal verschillende locaties kan echt nuttig zijn bij het identificeren van proeven, met name in een bepaalde regio, (omdat u waarschijnlijk niet wilt) een patiënt die in Arizona woont (te hebben) om te vliegen naar New York op een wekelijkse basis. Ik bedoel, realistisch gezien gaat dat niet werken. Er zijn andere proeven op grote centra waar ze naar de proef te gaan om zich in te schrijven, maar een deel van de behandeling — vooral als het een oraal middel dat de patiënt zelf neemt — kan eigenlijk worden toegediend thuis.

bij dit soort onderzoeken hebben de patiënten wel wat heen en weer naar het onderzoekscentrum, maar veel minder dan wanneer het een geneesmiddel is dat daadwerkelijk in het onderzoekscentrum moet worden afgeleverd. Er zijn verschillende mogelijkheden, zelfs voor mensen die niet in dichtbevolkte grootstedelijke gebieden wonen, om potentieel (deel te nemen) aan een klinische proef.