Synnynnäinen dyserytropoietinen anemia
hoito yksilöiden CDA koostuvat yleensä usein verensiirtoja, mutta tämä voi vaihdella tyypin mukaan, että yksilö on. Potilaat kertovat käyvänsä 2-3 viikon välein verensiirroissa. Lisäksi heidän on tehtävä kelaatiohoito selviytyäkseen; joko deferoksamiini, deferasiroksi tai deferiproni ylimääräisen raudan poistamiseksi, joka kertyy. Poistaminen perna ja sappirakon ovat yleisiä. Hemoglobiini voi olla missä tahansa välillä 8.0 g / dl ja 11, 0 g/dl potilaan saamalla verimäärällä ei ole niin suurta merkitystä kuin verensiirtoa edeltävällä hemoglobiinitasolla. Tämä pätee myös elinten ferritiinipitoisuuksiin ja rautapitoisuuksiin, on tärkeää, että potilaat käyvät säännöllisesti verensiirroissa hyvän terveyden maksimoimiseksi, normaali ferritiinitaso kulkee 24-336 ng/ml: n välillä, hematologit eivät yleensä aloita kelaatiohoitoa ennen kuin ferritiinitasot saavuttavat vähintään 1000 ng/ml. On kuitenkin tärkeämpää tarkistaa elinten rautapitoisuudet magneettikuvausten avulla kuin ottaa vain säännöllisiä verikokeita ferritiinipitoisuuden tarkistamiseksi, mikä osoittaa vain trendin eikä heijasta elinten todellista rautapitoisuutta.
geeniterapia
geeniterapia sekä luuydinsiirto ovat myös mahdollisia hoitoja häiriöön, mutta jokaisella on tässä vaiheessa omat riskinsä. Luuytimensiirto on käytetympi menetelmä näiden kahden välillä, kun taas tutkijat yrittävät vielä lopullisesti vahvistaa geeniterapiahoidon tuloksia. Se edellyttää yleensä 10/10 HLA hyväksytty luovuttaja, kuitenkin, joka on yleensä sisarus. Koska useimmilla potilailla ei ole tätä, heidän on luotettava geeniterapian tutkimukseen, jotta he voisivat mahdollisesti tarjota heille vaihtoehdon. CDA sekä kliinisten että geneettisten näkökohtien osalta kuuluu geneettisten sairauksien heterogeeniseen ryhmään. Geeniterapia on edelleen kokeellista ja sitä on tähän asti testattu lähinnä vain eläinmalleilla. Tämäntyyppinen hoito on kuitenkin lupaava, koska se mahdollistaa potilaan omien terveiden kantasolujen autologisen siirron sen sijaan, että se vaatisi ulkopuolisen luovuttajan, ja siten ohittaa kaikki mahdolliset käänteishyljintäsairaudet (GVHD).
Yhdysvalloissa FDA hyväksyi vuonna 2012 kliiniset kokeet Beetatalassemiapotilailla. Ensimmäinen tutkimus, joka tehtiin heinäkuussa 2012, rekrytoi koehenkilöitä, joilla oli talassemia major,
