Veleszületett dyserythropoieticus anaemia
a CDA-val rendelkező egyének kezelése általában gyakori vérátömlesztésből áll, de ez az egyén típusától függően változhat. A betegek 2-3 hetente jelentkeznek vérátömlesztésre. Ezenkívül kelátterápiát kell végezniük a túlélés érdekében; vagy deferoxamin, deferazirox vagy deferipron a felhalmozódó felesleges vas eltávolítására. A lép és az epehólyag eltávolítása gyakori. A hemoglobinszint bárhol lefuthat 8 között.0 g/dl és 11,0 g/dl nem transzfúziós betegeknél a beteg által kapott vér mennyisége nem olyan fontos, mint a transzfúzió előtti hemoglobinszintjük. Ez igaz a ferritin szint és a vas szintje a szervekben is, fontos, hogy a betegek, hogy menjen rendszeresen transzfúziót annak érdekében, hogy maximalizálja a jó egészség, normál ferritin szint fut bárhol között 24 és 336 ng/ml, hematológusok általában nem kezdenek kelátképző terápia, amíg ferritin szint eléri a legalább 1000 ng/ml. Sokkal fontosabb azonban a szervek vasszintjének ellenőrzése MRI-vizsgálatokkal, mint egyszerűen rendszeres vérvizsgálatok elvégzése a ferritinszint ellenőrzésére, amelyek csak tendenciát mutatnak, és nem tükrözik a szerv tényleges vastartalmát.
Génterápiaszerkesztés
a génterápia, valamint a csontvelő-átültetés szintén lehetséges kezelések a rendellenesség kezelésére, de mindegyiknek megvan a maga kockázata ebben az időpontban. A csontvelő-transzplantáció a kettő között alkalmazott módszer, míg a kutatók még mindig megpróbálják véglegesen megállapítani a génterápiás kezelés eredményeit. Általában 10/10 HLA-val egyező donorra van szükség, aki általában testvér. Mivel a legtöbb beteg nem rendelkezik ezzel, a génterápiás kutatásokra kell támaszkodniuk, hogy alternatívát nyújtsanak számukra. A CDA mind klinikai, mind genetikai szempontból a genetikai állapotok heterogén csoportjának része. A génterápia még mindig kísérleti jellegű, és eddig csak állatkísérletekben tesztelték. Ez a fajta terápia azonban ígéretes, mivel lehetővé teszi a a beteg saját egészséges őssejtjeinek autológ transzplantációja ahelyett, hogy külső donort igényelne, ezáltal megkerülve a graft vs.host betegség (GVHD).
az Egyesült Államokban az FDA 2012-ben jóváhagyta a béta-talaszémiás betegek klinikai vizsgálatait. Az első tanulmány, amelyre 2012 júliusában került sor, thalassemia majorral rendelkező embereket vett fel,
