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Esiste un ampio differenziale di costo tra i regimi chemioterapici attualmente approvati utilizzati per alcune delle neoplasie tumorali solide più comuni. Anche se significativi progressi nella cura del cancro sono stati fatti negli ultimi dieci anni, l’aumento esponenziale dei costi con l’introduzione di agenti biologici senza corrispondente consapevolezza dei costi hanno portato ad un aumento dei costi di assistenza sanitaria.
Il trattamento del cancro è un campo in rapida evoluzione. L’NCCN ha compiuto sforzi lodevoli nel riunire gruppi di trattamento multidisciplinari e nello sviluppo di linee guida basate sull’evidenza per il trattamento di vari tumori. Tuttavia, queste linee guida si basano su studi clinici multicentrici con endpoint di sopravvivenza clinica e le linee guida trascurano l’aspetto importante dell’onere finanziario attribuito alle nuove terapie. Nel clima finanziario in evoluzione, il rapporto costo-efficacia della terapia del cancro ha implicazioni importanti per tutte le parti interessate—la tossicità finanziaria può compensare i miglioramenti marginali raggiunti in termini di sopravvivenza o controllo della malattia. Ogni società soffre di risorse limitate, e una scelta importante deve essere fatta tra migliorare la sopravvivenza marginalmente a costi enormi rispetto investire nella ricerca per sviluppare terapie che possono portare a un miglioramento più radicale dei risultati. In alternativa, gli sforzi dovrebbero concentrarsi sull’identificazione delle cause dei costi esorbitanti per ridurli.
L’attuale studio mostra una significativa differenza di costo nei regimi di trattamento all’interno delle stesse categorie. Sebbene NCCN abbia delineato i regimi di chemioterapia disponibili insieme a prove che ne supportano l’uso, le raccomandazioni per l’utilizzo di uno su un altro non sono ben descritte. Ad esempio, nelle linee guida NCCN per il trattamento adiuvante del cancro del colon-retto, non viene fatta distinzione tra la strategia tradizionale di fluorouracile (FU) e leucovorina rispetto alle strategie che aggiungono oxaliplatino. Ad esempio, i costi stimati di Flox-2 (fluorouracile, leucovorin e oxaliplatino) e mFolfox (FU modificato, leucovorin e oxaliplatino) nello studio attuale (respectively 10.247 e respectively 16.084, rispettivamente) sono molto più alti rispetto a FU e leucovorin (respectively 4.508). Sebbene l’aggiunta di oxaliplatino abbia portato a una migliore sopravvivenza libera da malattia, i risultati aggiornati dello studio c-07 del National Surgical Adiuvant Breast and Bowel Project non sono riusciti a dimostrare un miglioramento della sopravvivenza globale (hazard ratio, 0,88; IC al 95%, da 0,75 a 1,02).9
Sebbene i medici considerino lo stato finanziario del paziente nella scelta delle terapie, l’assenza di linee guida sul rapporto costo-efficacia rende difficili queste decisioni. Le analisi costo-efficacia sono importanti per fare una scelta informata e per determinare se i benefici di una terapia superano le risorse investite nella configurazione del pagatore di terze parti. Inoltre, l’educazione del medico su queste scelte e l’incorporazione della farmacogenomica nell’algoritmo di trattamento sono importanti.
Uno sforzo concreto per controllare l’aumento dei prezzi è anche essenziale per migliorare il trattamento del cancro. Medicare ha adottato molteplici misure per regolare l’aumento dei prezzi, come limitazioni di copertura, determinazione dell’intercambiabilità dei farmaci e creazione di intermediari di acquisto (ad esempio, ospedali con interessi finanziari nella negoziazione di prezzi più bassi).10 Di nota, i prezzi dei farmaci nel Regno Unito e in Canada, che hanno un sistema di pagamento nazionale, sono più economici di quelli negli Stati Uniti con il suo sistema di pagamento di terze parti.10 Contrariamente alle aspettative, è stata dimostrata l’assenza di risultati migliori nonostante l’aumento della spesa.11 Gli Stati Uniti attualmente spendono il 17,9% del prodotto interno lordo per l’assistenza sanitaria, ma in ritardo la maggior parte dei paesi sviluppati negli indici di assistenza sanitaria, compresi i risultati del cancro.12 È importante decidere se il sistema di rimborso necessiti di una revisione completa o se lo sforzo debba concentrarsi sul contenimento dei costi all’interno del paradigma esistente.
Un motivo spesso citato per prezzi incontrollabilmente alti della chemioterapia del cancro è costi di sviluppo e test, specialmente quelli per grandi studi clinici multicentrici prima dell’approvazione del farmaco.5,10 Progetti di studio adattivi o di arricchimento o piccoli studi randomizzati seguiti da grandi studi di efficacia comparativa osservazionale (o studi randomizzati di registro collaborativo) potrebbero essere una soluzione.13
Negli ultimi dieci anni, i Centers for Disease Control and Prevention hanno riferito sul miglioramento della sopravvivenza specifica in fase di pazienti con tumori solidi comuni.14 Sebbene il beneficio di sopravvivenza incrementale sia stato osservato in tutti i tumori solidi ed è probabilmente multifattoriale, il differenziale di costo significativamente più elevato per il trattamento del cancro del colon e della mammella rispetto al cancro del polmone e della vescica è sorprendente. Una maggiore consapevolezza sociale e gli sforzi di ricerca in questo settore potrebbero spiegare alcuni di questi cambiamenti. Sono sempre più disponibili formulazioni orali di agenti chemioterapici precedentemente somministrati per via endovenosa. Ciò contribuirebbe a ridurre significativamente lo stress finanziario aiutando a controllare i costi indiretti associati al viaggio, alla manutenzione della pompa e alle ore di lavoro perse. Tuttavia, la maggior parte dei piani assicurativi non copre tutte le formulazioni orali. Insieme ai regolamenti per controllare l’aumento dei prezzi, lo sviluppo di strategie di trattamento per ridurre l’onere dei costi per i pazienti (ad esempio, l’assistenza domiciliare) è imperativo. Incentivi fiscali per i datori di lavoro per fornire polizze assicurative supplementari per i pazienti con cancro sono un’altra misura vale la pena di esplorazione.
Anche il costo rispetto al beneficio delle nuove terapie è importante da esaminare per determinare se le risorse potrebbero essere appropriate ad altre strategie, come la ricerca comparativa sull’efficacia per il cancro e le cure di supporto e palliative per i pazienti. Ogni nuova approvazione del farmaco deve avere un’analisi dei costi dell’onere finanziario incrementale rispetto all’efficacia incrementale del farmaco. La discussione sul costo delle cure è una componente importante della cura del cancro.15 Uno studio della Johns Hopkins University ha dimostrato che la maggior parte degli oncologi medici riconosce il costo come informazioni importanti da includere nelle linee guida NCCN e l ‘ 80% dei pazienti ha identificato il costo come informazioni preziose da discutere durante le visite cliniche.16 Sebbene sia difficile, come singolo medico o paziente, non utilizzare una terapia potenzialmente vitale di fronte al cancro, è ragionevole valutare i benefici della terapia rispetto all’onere finanziario come sarebbe valutare i benefici rispetto agli effetti avversi.
Il valore nello strumento di cura del cancro recentemente introdotto da ASCO è uno sforzo encomiabile verso la scelta di un regime adatto.17 Lo strumento incorpora tre elementi importanti, vale a dire, beneficio clinico, tossicità e costo. Il calcolo dei costi si basa sull’assicurazione del paziente e può presentare una stima più realistica. Sebbene le caratteristiche salienti dello strumento non possano essere incorporate nello studio attuale, lo strumento evidenzia l’esistenza di un significativo differenziale di costo all’interno dei regimi terapeuticamente equivalenti per il trattamento del cancro. Più dati comparativi di efficacia sui benefici terapeutici insieme agli sforzi per ridurre il differenziale di costo avvantaggerebbero i pazienti nella scelta di un regime adatto.
L’attuale studio è limitato dall’ipotesi di una lunghezza uniforme del ciclo di trattamento e dall’estrapolazione dei dati a un maschio adulto medio degli Stati Uniti, mentre la distribuzione antropometrica dei pazienti con cancro potrebbe essere diversa. Lo studio è anche semplicistico nel suo uso della prospettiva del pagatore per i costi e il rimborso dei farmaci, che potrebbero non riflettere veramente i costi effettivi sostenuti dal paziente, dall’organizzazione sanitaria, dal pagatore o dalla società. Tuttavia, la semplicità rafforza le inferenze, che sono abbastanza robuste attraverso le analisi di sensibilità.
In conclusione, esiste un significativo differenziale di costo per i regimi chemioterapici prescritti nelle linee guida NCCN. Gli sforzi di ASCO per fornire dati costi-benefici potrebbero essere tempestivi per aiutare il fornitore, il paziente e il pagatore a discernere il regime di trattamento appropriato senza la tossicità finanziaria associata.
