Gli studi clinici stanno alimentando scoperte mediche nel cancro

Gli studi clinici sono essenziali nello sviluppo di nuove terapie per il cancro, ma molti pazienti hanno idee sbagliate sugli studi clinici che possono renderli apprensivi a iscriversi a uno.

A nome della Leucemia & Lymphoma Society, CURE® ha parlato con la dottoressa Susan M. O’Brien, oncologa ematologica presso UCI Health di Orange, California, che è attivamente coinvolta in studi clinici come direttore del Centro UCI Health Sue e Ralph Stern per gli studi clinici e la ricerca sul cancro. O’Brien discute l’importanza degli studi clinici per far avanzare il campo della leucemia linfocitica cronica (CLL) e offre consigli per i pazienti che potrebbero essere interessati a uno studio ma non sanno da dove cominciare.

CURE®: Quali sono i diversi tipi di sperimentazioni cliniche e perché sono importanti?

O’Brien: Gli studi clinici sono disponibili in molti gusti diversi. Possono essere prove di nuovi agenti, agenti completamente nuovi che non hanno ancora l’approvazione della FDA (Food and Drug Administration). E potrebbero essere farmaci di prossima generazione. Quindi, per esempio, abbiamo un inibitore della BTK (Bruton tirosin chinasi), ma… alcune aziende potrebbero pensare di avere un inibitore BTK migliore. Ci possono essere prove che esaminano i trattamenti per la malattia di ricaduta; ci (possono) essere prove che esaminano la prima linea iniziale (trattamenti).

Penso che molte persone a volte abbiano l’idea sbagliata e l’ansia di iscriversi a uno studio clinico perché potrebbero essere trattate con un placebo. Questo è molto raro da vedere in una sperimentazione sul cancro. Non penso di aver mai visto (uno studio clinico CLL) in pazienti che hanno bisogno di un trattamento in cui non vi è alcun tipo di assegnazione a un placebo.

Penso che sia importante per un paziente considerare una sperimentazione clinica, in particolare con i nuovi agenti se sono disponibili. … Pensate al fatto che Imbruvica (ibrutinib) ha completamente cambiato il paesaggio per CLL. E ‘ stato davvero un cambio di gioco totale. Considerare quanto tempo ci vuole per ottenere un farmaco approvato dalla FDA, e che uno, tra l’altro, è andato molto veloce. Ciò significa che le persone che sono in studi clinici in realtà hanno accesso al farmaco anni prima che il farmaco diventa approvato dalla FDA. Quindi può davvero ottenere l’accesso a nuovi, grandi farmaci prima che siano ancora là fuori per il resto della comunità da usare.

Dobbiamo anche tenere a mente che gli studi clinici sono molto importanti perché (sono) l’unico modo per ottenere nuovi farmaci. Ogni farmaco che è approvato dalla FDA doveva essere testato in genere più di uno studio clinico. (Lo studio di fase 1 determina) la dose appropriata e il secondo studio esamina quanto bene le persone rispondono. E poi quando andiamo a quello che chiamiamo fase 3; questi sono gli studi randomizzati in cui un paziente viene assegnato in modo casuale a quello che di solito è considerato lo standard di cura o al farmaco più recente.

Ci sono diversi posti lungo la strada in cui dobbiamo accumulare quei dati di prova prima che vada alla FDA per l’approvazione. Ecco perché le persone che capita di ottenere su un grande farmaco possono avere anni di accesso precoce ad esso prima ancora che venga approvato.

Puoi parlare un po ‘ di più delle idee sbagliate che le persone hanno sugli studi clinici che possono renderle apprensive?

Penso che alcune persone abbiano ansia (e pensano), ” Stai sperimentando su di me.”Non ci piace chiamarlo sperimentare. Ma sì, si può pensare ad esso come il fatto che si sta testando un farmaco che forse non è stato dato a un sacco di gente.

Se sei (in uno studio di fase 1), allora sì, sei una delle prime persone a prendere quel farmaco. Se sei in uno studio di fase 2, stai guardando la risposta( al farmaco): abbiamo già definito la dose, sappiamo qual è la dose, sappiamo quali sono gli effetti (collaterali). La gente ha ottenuto (il farmaco) prima di te, e (è stato ritenuto abbastanza promettente per andare avanti) alla fase 2. Quando si arriva alla fase 3, dove lo si confronta casualmente con lo standard di cura, c’è molta conoscenza. (Ci sono spesso già pubblicamente) dati presentati o dati pubblicati dai precedenti studi clinici, quindi stai andando in una sperimentazione per ottenere … un farmaco o una combinazione che (potrebbe non essere in grado di) ottenere al di fuori dello studio. Ma speriamo che sia qualcosa che ti avvantaggerà e poi avvantaggerà la società nel suo complesso se (esso) porterà alla successiva approvazione di quel farmaco.

In che modo i pazienti possono saperne di più sugli studi clinici?

Naturalmente la leucemia & Linfoma Society è una grande (risorsa) che aiuta davvero ad abbinare i pazienti con studi nella loro area. Questo è uno dei problemi relativi agli studi clinici: è probabilmente più facile per i pazienti nelle aree metropolitane più grandi partecipare di quanto potrebbe essere per qualcuno che vive in una zona veramente rurale dove non sono così vicini al loro centro medico. Devono essere in grado di arrivarci.

Ci sono alcune prove in cui i centri più grandi collaboreranno con i praticanti più piccoli. … In alcuni dei gruppi cooperativi, che hub-and-spoke modello è il modo in cui operano. Così, per esempio, ci sono grandi centri accademici, ma poi ci sono affiliati, centri molto più piccoli che partecipano a quelle prove troppo. Quindi gli studi di gruppo cooperativi a volte sono più facili per i pazienti di avere accesso a causa del loro design. E non devi (andare) in uno dei, diciamo, quattro centri che sta facendo quel processo. In modo che possa essere davvero utile.

Un certo numero di siti diversi può essere davvero utile quando si cerca di identificare le prove, in particolare in una certa regione, (perché probabilmente non si vuole) un paziente che vive in Arizona (per avere) per volare a New York su base settimanale. Cioe’, realisticamente non funzionera’. Ci sono altri studi presso i principali centri in cui devono andare al processo per iscriversi, ma parte del trattamento — in particolare se si tratta di un agente orale che il paziente si prende — può effettivamente essere somministrato a casa.

Quindi questi tipi di prove, i pazienti hanno un po ‘ avanti e indietro al centro di prova, ma molto meno che se si tratta di un farmaco che in realtà deve essere consegnato al centro di prova. Alcuni lo fanno, altri no. Ci sono una varietà di possibilità, anche per le persone che non vivono in aree metropolitane altamente popolate, di (partecipare) potenzialmente a una sperimentazione clinica.