Klinische Studien führen zu medizinischen Durchbrüchen bei Krebs

Klinische Studien sind für die Entwicklung neuer Krebstherapien von wesentlicher Bedeutung, doch viele Patienten haben falsche Vorstellungen von klinischen Studien, die sie möglicherweise beunruhigen, sich für eine Studie anzumelden.

Im Namen der Leukemia & Lymphoma Society sprach CURE® mit Dr. Susan M. O’Brien, einer hämatologischen Onkologin bei UCI Health in Orange, Kalifornien, die als Direktorin des UCI Health Center und des Ralph Stern Center for Cancer Clinical Trials and Research aktiv an klinischen Studien beteiligt ist. O’Brien diskutiert die Bedeutung klinischer Studien für die Weiterentwicklung der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) und bietet Ratschläge für Patienten, die an einer Studie interessiert sein könnten, aber nicht wissen, wo sie anfangen sollen.

CURE®: Was sind die verschiedenen Arten von klinischen Studien und warum sind sie wichtig?

O’Brien: Klinische Studien gibt es in vielen verschiedenen Geschmacksrichtungen. Es können Versuche mit neuen Wirkstoffen sein, völlig neuartige Wirkstoffe, die noch keine FDA-Zulassung (Food and Drug Administration) haben. Und es könnten Medikamente der nächsten Generation sein. So haben wir zum Beispiel einen BTK-Inhibitor (Bruton-Tyrosinkinase), aber … einige Unternehmen könnten denken, dass sie einen besseren BTK-Inhibitor haben. Es kann Studien geben, die sich mit Behandlungen für Rückfallerkrankungen befassen; Es kann Studien geben, die sich mit anfänglichen Frontlinien (Behandlungen) befassen.

Ich denke, viele Menschen haben manchmal das Missverständnis und die Angst, sich in eine klinische Studie einzuschreiben, weil sie möglicherweise mit einem Placebo behandelt werden. Das ist sehr selten in einer Krebsstudie zu sehen. Ich glaube nicht, dass ich jemals (eine klinische CLL-Studie) bei Patienten gesehen habe, die eine Behandlung benötigen, bei der es irgendeine Zuordnung zu einem Placebo gibt.

Ich denke, es ist wichtig für einen Patienten, eine klinische Studie in Betracht zu ziehen, insbesondere mit den neuartigen Wirkstoffen, wenn sie verfügbar sind. … Denken Sie an die Tatsache, dass Imbruvica (Ibrutinib) die Landschaft für CLL völlig verändert hat. Es war wirklich ein totaler Game Changer. Überlegen Sie, wie lange es dauert, bis ein Medikament von der FDA zugelassen wird, und das ging übrigens sehr schnell. Das bedeutet, dass Menschen, die sich in klinischen Studien befinden, tatsächlich Zugang zu dem Medikament haben, Jahre bevor dieses Medikament von der FDA zugelassen wird. So können Sie wirklich Zugang zu neuartigen, großartigen Medikamenten erhalten, bevor sie überhaupt für den Rest der Community verfügbar sind.

Wir müssen auch bedenken, dass klinische Studien sehr wichtig sind, weil (sie) die einzige Möglichkeit sind, neue Medikamente zu bekommen. Jedes Medikament, das von der FDA zugelassen ist, musste in der Regel in mehr als einer klinischen Studie getestet werden. (Die Phase-1-Studie bestimmt) die geeignete Dosis, und die zweite Studie untersucht, wie gut die Menschen ansprechen. Und dann, wenn wir zu dem gehen, was wir Phase 3 nennen; Das sind die randomisierten Studien, in denen ein Patient zufällig dem zugewiesen wird, was normalerweise als Standard der Versorgung oder dem neueren Medikament angesehen wird.

Es gibt verschiedene Stellen auf dem Weg, an denen wir diese Studiendaten sammeln müssen, bevor sie zur Genehmigung an die FDA gehen. Das ist der Grund, warum Menschen, die zufällig auf ein großartiges Medikament kommen, Jahre des frühen Zugangs dazu haben können, bevor es überhaupt genehmigt wird.

Können Sie ein bisschen mehr über die Missverständnisse sprechen, die Menschen über klinische Studien haben, die sie ängstlich machen können?

Ich denke, manche Leute haben Angst (und denken): “Du experimentierst mit mir.” Wir nennen es nicht gerne Experimentieren. Aber ja, Sie können es sich als die Tatsache vorstellen, dass Sie ein Medikament testen, das vielleicht nicht vielen Menschen verabreicht wurde.

Wenn Sie (in einer Phase-1-Studie) sind, dann sind Sie einer der ersten Menschen, die dieses Medikament erhalten haben. Wenn Sie sich in einer Phase-2-Studie befinden, betrachten Sie die Reaktion (auf das Medikament): Wir haben die Dosis bereits definiert, wir wissen, was die Dosis ist, wir wissen, was die (Nebenwirkungen) sind. Die Leute haben (die Droge) vor dir bekommen, und (es wurde als vielversprechend genug angesehen, um sich zu bewegen) vorwärts in Phase 2. Bis es zu Phase 3 kommt — wo Sie es zufällig mit dem Standard der Pflege vergleichen – gibt es viel Wissen. (Es gibt oft bereits öffentlich) präsentierte Daten oder veröffentlichte Daten aus den vorherigen klinischen Studien, so dass Sie in eine Studie gehen, um zu bekommen … ein Medikament oder eine Kombination, die Sie (möglicherweise nicht in der Lage) außerhalb der Studie erhalten. Aber hoffentlich ist das etwas, das Ihnen und dann der Gesellschaft als Ganzes zugute kommt, wenn (es) zu einer späteren Zulassung dieses Medikaments führt.

Wie können Patienten mehr über klinische Studien erfahren?

Natürlich ist die Leukemia & Lymphoma Society eine großartige (Ressource), die wirklich hilft, Patienten mit Studien in ihrem Bereich zusammenzubringen. Dies ist eines der Probleme bei klinischen Studien: Es ist wahrscheinlich einfacher für Patienten in größeren Ballungsräumen teilzunehmen als für jemanden, der in einer wirklich ländlichen Gegend lebt, in der er nicht so nah an seinem medizinischen Zentrum ist. Sie müssen in der Lage sein, dorthin zu gelangen.

Es gibt bestimmte Studien, in denen die größeren Zentren mit kleineren Praktikern zusammenarbeiten. … In einigen der kooperativen Gruppen arbeiten sie nach diesem Hub-and-Spoke-Modell. So gibt es zum Beispiel große akademische Zentren, aber auch angeschlossene, viel kleinere Zentren, die an diesen Studien teilnehmen. Daher sind kooperative Gruppenstudien für Patienten aufgrund ihres Designs manchmal einfacher zugänglich. Und Sie müssen nicht zu einem der vier Zentren gehen, die diese Studie durchführen. Das kann also wirklich hilfreich sein.

Eine Reihe verschiedener Standorte kann sehr hilfreich sein, wenn Sie versuchen, Studien zu identifizieren, insbesondere in einer bestimmten Region (weil Sie wahrscheinlich nicht möchten), dass ein Patient, der in Arizona lebt, wöchentlich nach New York fliegt. Ich meine, das wird realistisch nicht funktionieren. Es gibt andere Studien in großen Zentren, in denen sie zur Einschreibung in die Studie gehen müssen, aber ein Teil der Behandlung — insbesondere wenn es sich um ein orales Mittel handelt, das der Patient selbst einnimmt — kann tatsächlich zu Hause verabreicht werden.

Bei solchen Studien müssen die Patienten hin und her zum Studienzentrum, aber viel weniger, als wenn es sich um ein Medikament handelt, das tatsächlich im Studienzentrum abgegeben werden muss. Einige tun es, andere nicht. Es gibt eine Vielzahl von Möglichkeiten, auch für Menschen, die nicht in dicht besiedelten Ballungsräumen leben, an einer klinischen Studie teilzunehmen.