Medfödd dyserytropoietisk anemi
behandling av individer med CDA består vanligtvis av frekventa blodtransfusioner, men detta kan variera beroende på vilken typ individen har. Patienter rapporterar att gå var 2-3 veckor för blodtransfusioner. Dessutom måste de genomföra kelatbehandling för att överleva; antingen deferoxamin, deferasirox eller deferipron för att eliminera det överskott av järn som ackumuleras. Avlägsnande av mjälten och gallblåsan är vanliga. Hemoglobinnivåer kan köras var som helst mellan 8.0 g/dl och 11,0 g/dl hos otransfuserade patienter är mängden blod som tas emot av patienten inte lika viktigt som deras baslinje före transfusionshemoglobinnivå. Detta gäller för ferritinnivåer och järnnivåer i organen också, det är viktigt för patienter att gå regelbundet för transfusioner för att maximera god hälsa, normala ferritinnivåer löper någonstans mellan 24 och 336 ng/ml, hematologer börjar i allmänhet inte kelatbehandling förrän ferritinnivåerna når minst 1000 ng/ml. Det är dock viktigare att kontrollera järnnivåerna i organen genom MR-skanningar än att helt enkelt få regelbundna blodprov för att kontrollera ferritinnivåer, som bara visar en trend och inte återspeglar det faktiska organjärninnehållet.
Genterapiedit
genterapi, liksom benmärgstransplantation är också möjliga behandlingar för sjukdomen, men var och en har sina egna risker vid denna tidpunkt. Benmärgstransplantation är den mer använda metoden mellan de två, medan forskare fortfarande försöker definitivt fastställa resultaten av genterapibehandling. Det kräver i allmänhet en 10/10 HLA-matchad givare, men som vanligtvis är syskon. Eftersom de flesta patienter inte har detta måste de förlita sig på genterapiforskning för att potentiellt ge dem ett alternativ. CDA vid både kliniska och genetiska aspekter är en del av en heterogen grupp av genetiska tillstånd. Genterapi är fortfarande experimentell och har till stor del bara testats i djurmodeller fram till nu. Denna typ av terapi har dock löfte, eftersom det möjliggör autolog transplantation av patientens egna friska stamceller snarare än att kräva en extern givare och därigenom kringgå eventuell potential för transplantat mot värdsjukdom (GVHD).
i USA godkände FDA kliniska prövningar på Beta-talassemi-patienter 2012. Den första studien, som ägde rum i juli 2012, rekryterade människor med thalassemia major,
